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目的 了解免疫调节治疗和伊马替尼用于慢性粒细胞白血病(CML)异基因造血干细胞移植后早期预防复发的有效性、安全性.方法 2004年11月至2008年11月行造血干细胞移植的CML患者64例,根据bcr-abl监测结果,在移植后早期进行了干预治疗,方案为免疫调节、伊马替尼单独及与免疫调节联合.免疫调节干预包括减停免疫抑制剂和采用改良的供者淋巴细胞输注(mDLI).伊马替尼干预组13例,免疫凋节治疗组20例、联合治疗组31例.比较不同治疗组的近期疗效和远期疗效及不良反应.结果 伊马替尼治疗组、免疫调节治疗组、联合治疗组患者bcr-abl融合基因转阴率分别为86.0%、90.0%和83.9%(P=0.126);4年累计白血病血液学复发率分别为32.3%、0和16.1%(P=0.130),单独应用伊马替尼组比免疫调节治疗组复发率有增高的趋势(P=0.052);三组患者4年存活率分别为90.0%、89.7和83.0%(P=0.696).三组间的不良反应有明显差异,伊马替尼治疗组的血液学不良反应发生率高于免疫调节治疗组,与联合治疗组相近(分别为30.8%、5.0%和38.7%,P=0.001),而GVHD发生率在三组患者中的任意两组间均有差异,免疫调节治疗组、伊马替尼治疗组和联合治疗组分别为95.0%、0和67.7%(P=0.000).减停CsA患者中1例发生排斥,2例死于重度GVHD或GVHD后感染,治疗相关死亡率10%.其他两组无治疗相关的直接死亡者.结论 三种治疗方案可以达到相似的疗效,但不良反应不同,应权衡并进行个性化选择,减停CsA对早期患者风险较大不宜作为初始治疗的首选,单独采用伊马替尼治疗的长期效果有待进一步观察.治疗方案的细化和优化有待进一步前瞻性对照研究。