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部分儿童再生障碍性贫血(AA)存在人白细胞抗原(HLA)-B61高表达,部分AA发现有基因STAT3,GATA-2,SLIT1突变,可能涉及AA的免疫发病机制。过氧化物酶体活化受体-g信号途径可能与AA的T细胞活化及骨髓脂肪化有关。中小剂量环磷酰胺经美国国立卫生研究院(NIH)验证显示骨髓抑制及感染严重,且不能提高有效率、降低复发和克隆转化。儿童急性AA使用强化免疫抑制治疗生存率可能优于异基因造血干细胞移植,而能够做为一线治疗。对于无关供体造血干细胞移植治疗重型AA,氟达拉滨(Flu)、环磷酰胺(CTX)和抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联用预处理的效果良好。