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骨肉瘤是一种临床常见恶性骨肿瘤，约占所有骨肿瘤的20％。其恶性程度高，好发于青少年，易复发和转移，预后较差。随着分子生物学理论和技术水平的提高，尤其是肿瘤分子生物学的发展，骨肉瘤的发生机制在分子水平有了一定的认识。目前，人们针对骨肉瘤及其肺转移已研究开展了免疫基因治疗、反义基因治疗、抑癌基因治疗、自杀基因治疗及其联合基因治疗或联合其他方法的治疗等诸多基辅前景的肿瘤基因治疗方法，现综述如下。