【摘 要】
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随着对疾病分子机制认识的加深及生物技术的发展，基因治疗已成为治疗感染性疾病、遗传疾病、神经系统疾病以及肿瘤的新焦点。用于基因治疗的载体系统可分为病毒性载体和非病毒
【机 构】
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南京中脉生物医药有限公司,南京医科大学第一附属医院肝脏移植研究所
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随着对疾病分子机制认识的加深及生物技术的发展，基因治疗已成为治疗感染性疾病、遗传疾病、神经系统疾病以及肿瘤的新焦点。用于基因治疗的载体系统可分为病毒性载体和非病毒性载体两类。目前常用的病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、疱疹病毒载体、痘苗病毒载体等，但是这些载体均存在不足之处，严重影响了基因治疗的有效性及安全性。在基因治疗中广泛应用的逆转录病毒载体存在的主要问题，是无法高效转导非分裂期细胞，而腺病毒载体虽然能转导非分裂期细胞，但在体内不能实现目的基因稳定的长期表达，且反复应用容易引起免
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