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骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes）是一组异质性的克隆性造血干细胞疾病，具有难治性全血细胞减少、骨髓病态造血及向白血病转化高风险特征。迄今很多药物用于治疗MDS，通常的联合化疗、粒系集落刺激因子、促红细胞生成素、诱导分化治疗、免疫抑制剂治疗等，但结果不尽人意，有文献报道其缓解率仅20％-35％。造血干细胞移植（HSGT）是目前有望治愈MDS的唯一办法，但移植相关病死率高、供者难寻、且费用昂贵、限制了临床的推广。