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恶性肿瘤的发生、发展与DNA异常甲基化导致的表观遗传学改变相关。因此,近些年以地西他滨(DAC)为代表的去甲基化治疗,逐渐在肿瘤治疗领域中占据一席之地。文章综述DAC在儿童骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病、幼年型粒单核细胞白血病等血液系统恶性疾病中的临床应用情况、安全性及最佳应用方法。