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[目的]观察羟基喜树碱治疗MDS的效果及毒副作用。[方法]选择某院住院的MDS患者100例，随机分为对照组和治疗组各50例，对照组：应用雄激素、维甲酸、造血刺激因子治疗。治疗组：加用羟基喜树碱10mg／d日．10d一疗程，用3月，同时两组均给以对症处理。[结果]对照组：基本缓解2例、部分缓解6例、进步14例、无效28例、总有效率44％。治疗组：基本缓解10例、部分缓解14例、进步18例、无效8例、总有效率84例。除轻度胃肠道反直外，无明显毒副作用。[结论]羟基喜树破治疗MDS安全有效，未发现明显毒副作用。