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９０年代以来，国内外血液系统恶性肿瘤的基因治疗已取得突破性进展。应用理化方法、以病毒或非病毒为载体方法进行基因转移的技术日趋成熟，成功地将肿瘤抑制基因、多药耐药基因、抗肿瘤的细胞因子基因等外源特定基因导入靶细胞，从而调控某些与致病有关的基因表达，发挥抗肿瘤细胞增殖或增强机体免疫应答能力的治疗目的，显示了基因治疗在血液系统恶性肿瘤治疗上的广阔前景。