【摘 要】
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我们发现马利兰能增加贫血恒河猴γ珠蛋白基因的表达,因而能使胎儿血红蛋白(HbF)的含量升高。将该药试用于两例重型β地中海贫血患儿(患儿2介于重型与中间型之间)。患儿1治
【机 构】
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中国医学科学院基础所分子生物学与生物化学室,中国医学科学院基础所分子生物学与生物化学室,中国医学科学院基础所分子生物学与生物化学室,中国医学科学院基础所分子生物学与生物化学室,中国医学科学院基础所分子
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我们发现马利兰能增加贫血恒河猴γ珠蛋白基因的表达,因而能使胎儿血红蛋白(HbF)的含量升高。将该药试用于两例重型β地中海贫血患儿(患儿2介于重型与中间型之间)。患儿1治疗前血红蛋白(Hb)2.5g%左右,输血一次Hb达4.2g%,HbF42.1%。用药一个疗程HbF逐渐升高达79.6%;Hb在第50天开始上升,于第68天(以第一疗程首次给药为第一天)达6.5g%;以后渐降,到第209天为4.7g%;Hb高于输血后水平约5个月。患儿2治疗前Hb7.4g%,HbF73.1%,用药一个疗程HbF升至
We found that marilan increases the expression of anemia-linked rhesus macaque gamma-globin genes and thus increases fetal hemoglobin (HbF) levels. The drug was tested in two children with severe β-thalassemia (children 2 between heavy and intermediate). Children with pretreatment hemoglobin (Hb) 2.5g% or so, a transfusion of 4.2g HbF, HbF 42.1%. HbF gradually increased by 79.6% after one course of treatment. Hb began to rise on the 50th day, reached 6.5g% on the 68th day (the first day of the first course of treatment was given for the first course of treatment), then decreased gradually to the 209th day g%; Hb higher than the level after transfusion of about 5 months. Hb7.4g% before treatment in children 2, HbF73.1%, a course of treatment HbF rose to
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