目的评价CAG方案对初治、难治、复发性急性髓系白血病(AML)和高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效和不良反应,分析影响患者长期生存的相关因素。方法对61例AML患者(其中初治27例,复发16例,难治18例)和9例高危MDS患者实施CAG方案诱导缓解治疗。治疗前后进行心电图,肝、肾功能和骨髓检查,观察CAG方案的不良反应。根据患者的临床表现、外周血和骨髓细胞学检查结果评价近期疗效;随访分析患者总体生存期(OS)和无病生存期(DFS),评判CAG方案的长期疗效。运用生存曲线的Log-rank检验分析影响患者长期生存的因素。结果CAG方案治疗一个疗程的总有效率为71%,其中34例(49%)达到完全缓解。本组中位随访时间45个月,中位OS为28个月,中位DFS为23个月。年龄、初发时乳酸脱氢酶(LDH)水平、CAG方案治疗一个疗程是否达缓解或是否采用HD-Ara-C作为巩固治疗方案均是患者OS和DFS的影响因素。临床不良反应主要为骨髓抑制,其中粒细胞缺乏(中性粒细胞<0.5×109/L)的中位持续时间为13d,血小板减少(血小板<20×109/L)中位持续时间9d。结论采用CAG方案治疗初治、难治、复发AML和高危MDS患者,不良反应轻,远期疗效较好。发病年龄、发病时LDH水平、是否一个疗程缓解及是否予以HD-Ara-C作为巩固治疗方案是影响患者生存期的主要因素。