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反义寡核苷酸能调节基因表达，调控细胞功能和分化及细胞对于内外刺激的反应。虽然其作为治疗手段在临床前和临床研究中均已取得了令人鼓舞的结果，但实际运用中，仍有几大难点有待解决，包括效价、脱靶效应、转运及不良反应等。从反义寡核苷酸研究中获得的经验有助于其他基于寡核苷酸药物的研发，如CpG寡核苷酸、RNA干扰和微小RNA等。