【摘 要】
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镰刀形细胞贫血症(SCD)是一种隐性基因遗传病:患病者的血液红细胞表现为镰刀状,其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。位于加州旧金山南部的Global Blood公司在开发1种传统意
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镰刀形细胞贫血症(SCD)是一种隐性基因遗传病:患病者的血液红细胞表现为镰刀状,其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。位于加州旧金山南部的Global Blood公司在开发1种传统意义上每天口服1片的药丸来改善患者生活。这款药物叫做GBT440,目前正在进行介于1期和2期之间的中期临床试验,试验对象主要是健康的志愿者和镰刀贫血患者。
Sickle-cell anemia (SCD) is a recessive genetic disease: sick blood erythrocytes are sickle-shaped and carry only half as much oxygen as normal red blood cells. Global Blood, a Southern San Francisco, Calif., Company that improves the lives of patients by developing a pill that traditionally takes 1 tablet daily. The drug, called GBT440, is currently undergoing a mid-term clinical trial between Phase 1 and Phase 2, primarily for healthy volunteers and patients with sickle anemia.
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