目的探讨自体骨髓间充质干细胞(MSCs)及脐带间充质干细胞移植治疗杜氏型进行性肌营养不良症的临床疗效。方法 2007年6月~2008年6月该科室应用自体MSCs移植对344例杜氏型肌营养不良症患者进行治疗,采用治疗前后对照方法进行研究。骨髓间充质干细胞制备:对344例患者皮下注射粒细胞集落刺激因子,剂量为每日每公斤体重5~10μg,动员骨髓干细胞,共4 d,4d后采集骨髓,将采集的骨髓通过Percoll梯度离心,提取单个核细胞(MNC),总量为(5.72±1.89)×108,CD34+细胞(2.67±1.22)%,CD133+细胞(1.79±0.73)%。培养骨髓单个核细胞7~10d,最终得到骨髓间充质干细胞含量为(1.90±0.96)×108。应用四肢肌肉内注射的方式进行干细胞移植。移植后3、6、9、12个月观察患者酶学、肌电图、肌肉MRI变化,评价干细胞移植前后日常生活活动能力(ADL)、临床分级。结果 344例患者中292名患者四肢肌肉力量均有所改善。总有效率为85.00%,好转患者中199名患者四肢力量明显好转,明显好转率为58.00%;93名患者四肢肌力较前略好转,好转率为37.00%。结论自体骨髓干细胞移植可使杜氏型肌营养不良症患者肌力得到改善,生活质量得到提高。