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目的:评价大剂量马法兰联合自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗原发性系统性淀粉样变性(简称AL淀粉样变性)的初步疗效及安全性.方法:从2010年7月至2011年1月共有13例AL淀粉样变性患者在南京军区南京总医院全军肾脏病研究所接受AHSCT治疗,所有患者均经肾活检明确诊断.采用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员采集干细胞,采集成功后2-6周内接受干细胞移植治疗,预处理方案为大剂量马法兰,根据患者危险分层采用100 mg/m2、140 mg/m2和200 mg/m2三种剂量.受累器官及疗效判断采用第10届国际淀粉样变性研讨会制订的标准.结果:13例患者均以肾脏为首发表现就诊,经肾活检明确诊断,肾组织λ轻链沉积11例,κ轻链沉积2例.受累器官1～3个(仅评价肾脏、心脏、肝脏及神经系统等重要器官),患者均有肾脏受累,10例(76.9%)心脏受累,2例(15.4%)肝脏受累,1例(7.7%)外周神经受累.4例患者诊断后直接行AHSCT治疗,其余患者移植前均接受过不同方案的化疗.所有患者均成功采集干细胞,采集过程中的主要并发症为低钙血症、低钾血症及血小板减低.采集CD34+细胞计数2.0～8.36×10(6)/kg[平均(4.02±2.01)×10(6)/kg].所有患者造血均重建,粒缺期3～7d(中位时间4d),中性粒细胞植人时间9～13d(中位时间9d),血小板植入时间10～21d(中位时间13d).移植过程主要并发症为恶心、呕吐(84.6%),黏膜炎(76.9%),粒缺期发热(53.8%),心律失常(53.8%),急性肾损伤(46.2%)及腹泻(30.8%)等,其他少见并发症有急性肝损伤、肝破裂出血、胸腔积液和败血症等.移植后100d内1例患者因肝破裂出血死亡,治疗相关死亡率为7.7%.移植后随访4～10月,有8例(61.5%)患者取得血液学反应,其中完全缓解5例(38.5%),部分缓解3例(23%)0 7例(53.8%)患者取得器官反应,其中3例为肾脏及心脏均起反应,4例为肾脏反应,其余患者器官无反应.结论:对严格选择的AL淀粉样变性患者,AHSCT是一种安全有效的治疗手段,致死性并发症少且有较高的血液学及器官反应率,然而其远期疗效还有待进一步观察.