造血干细胞移植——β地中海贫血基因治疗的曙光

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读者可曾见过脑瓜大大,鼻梁扁扁,眼睑肿肿,大腹便便的幼儿呢?具有此类特殊面容的孩童,可能就是重型β地中海贫血的患儿.除此以外,患儿还会出现生长缓慢,反应迟钝,因严重贫血而需输血以延续生命,且往往未成年即死亡,给家庭与社会在精神上与经济上造成沉重的负担.
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