【摘 要】
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<正>"孤儿药"(Orphan drug)在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂。世界卫生组织将罕见疾病(Rare diseases)定义为患病人数占总
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<正>"孤儿药"(Orphan drug)在国际上的通用定义是指用于预防、诊断、治疗罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗或试剂。世界卫生组织将罕见疾病(Rare diseases)定义为患病人数占总人口0.65%~1%的疾病或病变,其中被美国国家健康研究所认定的心血管系统罕见病就有130余种,包括长QT综合征、Brugada综合征、致心律失常性右室心肌病、儿茶酚胺敏感性多形性室速(catecholaminergic polymorphic
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