ATP7B基因治疗对Wilson病小鼠模型肝功能的影响

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目的:探讨重组真核表达质粒pcDNA3.0/ATP7B基因治疗对TX小鼠肝功能的影响。方法:TX小鼠18只,随机分为6组,采用质粒和脂质体混合后进行尾静脉注射的方式,分别给予pcDNA3.0/APT7B 0、10、20、50、100、150μg,治疗3 d后测定其肝铜含量,确定最佳治疗剂量。然后选择36只TX小鼠,随机分为生理盐水(NS)组、pcDNA3.0组和pcDNA3.0/ATP7B组,分别以NS、PCDNA3.0、pcDNA3.0/ATP7B进行治疗,于治疗后第0、3、7、14天抽血检测ALT。结果:取100μg为治疗剂量;pcDNA3.0/APT7B组与NS组及pcDNA3.0组比较,于治疗后第3、7、14天ALT显著下降(P<0.05),以第3天下降最明显。结论:ATP7B基因重组真核表达质粒pcDNA3.0/ATP7B对TX小鼠肝功能有改善作用。
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