目的探讨小儿甲状腺功能亢进症采取甲硫咪唑联合左甲状腺素治疗的疗效及不良反应状况。方法选取2015年7月—2016年7月天津市宝坻区人民医院收治的50例甲状腺功能亢进症患儿为研究对象。采取抛骰子单双法将患者分为单纯组（n=25）和联合组（n=25）,单纯组患儿给予甲硫咪唑治疗,联合组患儿给予甲硫咪唑联合左甲状腺素治疗。比较两组患儿治疗前后的血清游离三碘甲腺原氨酸（FT₃）、血清游离甲状腺素（FT₄）、血清促甲状腺激素（TSH）、甲状腺体积及白细胞计数水平;对两组患儿进行3个月随访,比较两组患儿的治疗效果及患儿不良反应发生率。结果两组患儿治疗前FT₃、FT₄、TSH、甲状腺体积、白细胞计数比较,差异无统计学意义（P>0.05）。两组患儿治疗后FT₃、FT₄、甲状腺体积、白细胞计数低于治疗前,TSH水平高于治疗前,差异有统计学意义（P<0.05）。联合组患儿治疗后FT₃、FT₄、TSH、甲状腺体积低于单纯组,差异有统计学意义（t=3.764、2.593、5.547、2.659,P<0.05）。联合组患儿治疗后白细胞计数与单纯组比较,差异无统计学意义（P>0.05）。两组患儿治疗总有效率均为100.0%,但联合组患者治疗后治愈率高于单纯组,差异有统计学意义（P<0.05）。联合组患儿不良反应总发生率低于单纯组,差异有统计学意义（χ²=4.153,P<0.05）。结论小儿甲状腺功能亢进症采取甲硫咪唑联合左甲状腺素治疗的疗效显著,且患儿不良反应少,可在临床推广运用。