目的　总结三氧化二砷 (As2 O3 )对急性早幼粒细胞白血病 (APL)的疗效和特点。方法　临床观察、随访 7年 ,用美国SAS系统软件分析所得数据 ,用原子吸收光谱法测定脑脊液及血砷含量。结果　 2 42例中初治组完全缓解 (CR)率 87.9% ,有效率 94.4% ,成人高于儿童。复发组 79例中 2 0例在用As2 O3 巩固治疗中复发 ,CR率 6 0 .0 % ,有效率 6 5 .0 % ;5 9例用其它药物巩固治疗中复发 ,CR率 6 9.5 % ,有效率 84.8%。难治组CR率 48.7% ,有效率 6 4.1%。初治组CR后 86例用As2 O3 巩固治疗 ,3年复发率 2 6 .7%。随访 136例 ,5年及 7年生存概率分别为 92 .0 %及 76 .7%。As2 O3 治疗相关不良反应轻。 412例中 6年内中枢神经系统白血病 (CNSL)发生 138例次 ,其中还表现有难治和髓外残留白血病以及髓外复发CNSL现象 ,预防性鞘内注射药物确能降低CNSL发生率。砷测定表明As2 O3 难以透过血脑屏障。结论　As2 O3 治疗APL的CR率、长期生存率高 ,复发率低 ,不良反应轻 ,与全反式维甲酸 (A TRA)和其它化疗药物无交叉耐药 ,其耐药发生率低 ,并可用于巩固治疗 ,As2 O3 是目前治疗APL较理想的药物。