针对大肠癌不同分子靶标的治疗方案已相继进入临床试验阶段,有些已显示出较好疗效。靶向抑制EGFR单抗C225、ABX-EGF和EMD7200是迄今最有治疗前景的药物,前者FDA已批准上市,后两者正处在临床Ⅰ、Ⅱ期阶段;靶向抑制EGFR表达的小分子药物EKB569、ZD1839、CI-1033等的初期临床疗效还不明确,其与化疗药物联用的疗效均需进一步观察。靶向阻断Ras/Raf、细胞周期信号通路的小分子药物R115777、BAY43-9006、Flavopiridol等的单药疗效均不明显,其与化疗药物联用疗效还在观察之中。靶向抑制VEGF的Bevacizumab是FDA批准上市的另一个治疗大肠癌的单抗药物;靶向抑制VEGF或VEGFR的小分子化合物PTK/ZK、Thalidomide、SU5416等单药临床疗效一般,但其与化疗药物联用的疗效值得期待。其他针对MMPs、COX-2、mTOR、泛素-蛋白酶等靶点的小分子药物的单药治疗或联合治疗的疗效还在观察之中,现在难以定论。