Hurler综合征基因治疗的研究进展

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Hurler综合征是由于a-L-艾杜糖醛酸酶(IDUA)缺乏而引起的一种致残、致死性的遗传性溶酶体病.本文就Hurler综合征的发病机制、IDUA基因的结构和变异类型以及Hurler综合征的基因治疗研究的最新进展作一综述.
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