FDA批准一种新的“孤儿药”Eleyso治疗戈谢病

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2012年5月1日,辉瑞与Protalix公司宣布,美国FDA批准Eleyso(taliglucerase alfa)用于I型戈谢病患者的酶替代治疗。戈谢病是一种罕见的遗传病,患者因葡糖脑苷酯酶缺陷导致脂质在脾、肝等器官贮积,临床表现为肝脾损伤、贫血症、血小板减少等。Elelyso是一种植物细胞表达的葡糖脑苷酯酶, On May 1, 2012, Pfizer and Protalix announced that the U.S. FDA approved Eleyso (taliglucerase alfa) for enzyme replacement therapy in patients with Type I Gaucher disease. Gaucher disease is a rare genetic disease, patients with glucocerebrosidase deficiency lead to lipid accumulation in the spleen, liver and other organs, clinical manifestations of liver and spleen injury, anemia, thrombocytopenia and so on. Elelyso is a plant cell-derived glucocerebrosidase,
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