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基因治疗研究中显示血脑屏障是基因治疗中的最大障碍,目前多数基因载体需要复杂的手术进行脑内注射后进行目的基因在特定脑区的表达,本研究探讨AAV9作为新型基因运载工具在基因治疗的作用。结果显示尾静脉注射AAV9后,AAV9可以高效的通过血脑屏障,同时诱导目的基因有效表达。 AAV9病毒可以作为基因治疗的载体工具病毒。