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原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种自身免疫性疾病，熊去氧胆酸（UDCA）是唯一经随机对照临床试验证实治疗PBC安全有效的一线治疗药物，对于UDCA反应不佳者亟需其他有效的药物治疗。回顾了UDCA的疗效，重点叙述了对UDCA反应不佳者的备选治疗和辅助治疗的分类和最新研究进展，评估了药物的疗效和治疗前景，但布地奈德、依那西普等免疫抑制剂和其他类药物的疗效有待更多长期临床试验来验证。一些新兴的PBC分子疗法正处于积极的临床研究中。目前，对UDCA反应欠佳者的药物治疗方法尚不确定，尽管研究表明部分药物可以改善肝功能和肝脏生化指标，尚无确切的证据证明可改善长期预后。