CRISPR/Cas基因编辑技术及其在血液系统疾病中的应用

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CRISPR/Cas基因编辑技术是近年来新兴的对特定位点进行基因编辑的技术,利用CRISPR/Cas系统在某一特定位点导入目的基因,可以使有基因缺陷的细胞恢复正常功能,也可以在正常细胞内导入疾病相关基因从而构建相应疾病模型。CRISPR/Cas技术具有精确的打靶作用,作为基因剪切和编辑工具而广泛应用于各种实验,能够帮助深入研究基因功能以及治疗遗传性疾病。目前,CRISPR/Cas技术正成为农业、畜牧业、生物技术及医学领域的研究热点,本文就CRISPR/Cas系统在血液系统疾病中的最新研究进展作一综述。
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