【摘 要】
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<正>双链RNA能抑制同源序列的基因表达,称为RNA干扰,是生物进化过程中保留下来的机制,最初发现它是植物细胞用于防御病毒感染和转位子侵袭的。2001年, Tuchl等首次在哺乳动物
【机 构】
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中山大学附属第二医院 广州510120;
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<正>双链RNA能抑制同源序列的基因表达,称为RNA干扰,是生物进化过程中保留下来的机制,最初发现它是植物细胞用于防御病毒感染和转位子侵袭的。2001年, Tuchl等首次在哺乳动物细胞中成功地用长度约为19～23碱基对、人工合成的双链小分子干扰RNA(siRNA)抑制互补序列的目标基因表达,从而掀起了RNAi的研究热潮。从此,siRNA不仅被用作探讨细胞基因功能的工具,而且更吸引人地是科学家们设想应用siRNA抑制致病基因的表达,探索治疗疾病的新型基因治疗方法。在短短的两年内,已经有大量的研究证实,在体外细胞培养中,应用针对病毒基因的siRNA能有效地抑制病毒感染,应用siRNA沉默癌基因表达能抑制体外肿瘤细胞的生长。但是,对于siRNA是否能在体内应用作为治疗疾病的手段,当时很多人尚存疑虑。
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