【摘 要】
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<正>基因治疗对常用治疗方法难以解决的单基因疾病、癌症、心血管疾病等往往具有良好的疗效。迄今为止,已有超过2000例的基因治疗应用于临床试验[1],在基因治疗临床试验中超
【机 构】
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黑龙江中医药大学生物化学与分子生物学教研室
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<正>基因治疗对常用治疗方法难以解决的单基因疾病、癌症、心血管疾病等往往具有良好的疗效。迄今为止,已有超过2000例的基因治疗应用于临床试验[1],在基因治疗临床试验中超过68%是应用病毒载体。腺相关病毒（AAV）载体由于其基因传递效率高,缺乏致病性和具有良好的安全性而备受青睐[2]。三十多年来,许多应用AAV的基因治疗临床试验取得了成功,rAAV成为人类临床试验的最佳载体之一[3,4,5],但是我们仍然不能忽视基因治疗
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