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白血病干细胞（leukemia stem cells，LSC）是白血病患者耐药和复发的根源。有关白血病干细胞起源的假说存在三种不同的观点。目前可以通过白血病干细胞特异性抗体将其与正常造血干细胞（HSC）区分开来。CD123是存在于AMLLSC表面的重要抗原，CD33仅在部分AMLLSC上表达，CD96、CD44和c-型凝集素分子1（c-typ electin-like molecule-1，CLL-1）是新发现的LSC表面标记。白血病干细胞存在着独特的自我保护机制，靶向杀灭白血病干细胞是彻底治愈白血病的重