目的:观察地西他滨联合CAG方案治疗骨髓增生异常综合征-RAEB(MDS-RAEB)及难治性急性髓系白血病(AML)的临床疗效和不良反应。方法:回顾性分析2011年7月至2014年7月解放军总医院第一附属医院收治的21例MDS-RAEB及难治性AML患者临床疗效,给予患者地西他滨+CAG方案治疗:地西他滨20 mg/(m2·d),d 1-5;阿柔比星10 mg/d,d 6-13;阿糖胞苷20 mg/d,d 6-19;重组粒细胞集落刺激因子(G-CSF)300μg/d,d 6-19)。结果:1个疗程后,21例患者中完全缓解8例(42.1%),部分缓解8例(42.1%),血液学改善2例,未缓解1例,死亡2例;1年总生存(OS)率为67.5%。12例年龄≥60岁患者中完全缓解6例(60%,6/10),1年OS率为62.5%。13例高危核型患者中完全缓解6例(54.5%,6/11);1年OS率为61.5%。治疗不良反应主要为骨髓抑制,非血液学不良反应主要为肝功能损害和胃肠道反应。结论:地西他滨联合CAG方案治疗MDS-RAEB及难治性AML安全有效,可延长难治恶性血液病患者生命。