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目的 观察青春期前特发性矮小(ISS)患儿经重组人生长激素(rhGH)治疗前后的血尿酸水平、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)浓度、体质量指数(BMI)值的变化及其与生长的相关性，探讨血尿酸水平与青春期前ISS患儿rhGH疗效的关系，旨在为ISS患儿的临床诊疗提供理论依据。方法 纳入2017年9月至2019年9月在郑州大学第三附属医院儿童内分泌门诊诊断并经rhGH规范干预1年的青春期前153例患儿(ISS组)，与同期体检的同年龄、性别，未接受rhGH治疗的正常健康青春期前儿童111例作为健康对照组。监测对照组及ISS组在接受rhGH治疗前及治疗后12个月的身高、体重、生长速率(GV)、BMI值并检测血尿酸水平、IGF-1浓度，分析ISS组治疗前后的血尿酸水平、IGF-1浓度、BMI值的变化及与rhGH疗效的相关性。结果 (1)ISS组治疗前身高、体重、GV、BMI值、IGF-1明显低于对照组，差异具有统计学意义(P0.05)。(2)ISS组身高、体重、GV、BMI值、血清IGF-1、血尿酸治疗后都高于治疗前，差异均存在统计学意义(均P<0.05)，但血尿酸水平均在正常范围内。(3)①ISS组治疗前血清IGF-1、BMI值与血尿酸水平呈正相关性(r=0.189，0.249；均P<0.05)；②治疗后12个月BMI值与血尿酸水平呈正相关性(r=0.257，P0.05)。(4)平滑曲线拟合图显示ISS组治疗前后血尿酸水平与IGF-1及BMI值存在非线性相关关系。结论 青春期前ISS患儿体内血尿酸水平升高可能会影响rhGH治疗效果，其机制可能与BMI值升高及血清IGF-1浓度降低有关。