目的:回顾分析青霉胺(PCA)治疗Wilson病(WD)患者的临床疗效,探讨与PCA治疗后症状加重可能相关的高危因素。方法:观察并随访74例接受PCA或同时服用葡萄糖酸锌的WD患者,采用BurkeFahn-Marsden量表、日常生活活动能力量表、神经症状的严重程度等级评分判断症状是否加重。根据治疗后症状是否加重被分成加重组和未加重组,比较两组患者PCA治疗前临床症状、实验室检查、腹部B超及头颅MRI结果,评估与症状加重相关的高危因素。结果:74例患者随访了6个月,其中18例(24.32%)患者症状加重,11例患者在治疗后1个月内加重,6例在1~3个月内,1例在3个月后。停用了PCA并继续予以锌剂治疗,9例病情在1个月左右渐改善,6例病情稳定,3例仍加重,直到停用PCA 3个月后才渐改善。单变量分析显示,症状加重组流涎、白细胞减少、血小板减少、脾肿大等与未加重组比较差异有统计学意义;而Logistic回归分析结果显示以上参数并非症状加重的影响因素。结论:流涎、白细胞减少、血小板减少、脾肿大等不能作为预测症状加重的危险因素,但存在白细胞减少、血小板减少、脾肿大的患者在接受PCA治疗后出现症状加重的可能性较大。