目的 评价肝脏活检在异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)后肝功能损害患者中的诊断及治疗意义.方法病例选自北京大学人民医院血液病研究所1999年2月至2004年1月所做的10例Allo-HSCT并接受肝脏活检的患者,男5例,女5例.年龄15～56岁(中位34.5岁).其中白血病8例,骨髓异常增生综合征1例,重症再生障碍性贫血1例.移植方式包括非血缘骨髓移植1例,同胞全相合Allo-HSCT 6例,单倍体移植1例,脐带血移植2例.预处理方案,采用全身照射加环磷酰胺2例,非全身照射方案8例.移植物抗宿主病全部采用环胞菌素A加短程甲氨蝶呤加霉酚酸酯方案.移植前供受者常规接受肝功能及乙肝、丙肝病毒检测.10例患者均接受经皮肝穿刺活检,得到肝组织标本分别经苏木素-伊红和Masson染色在光学显微镜下观察及免疫组织化学检测.结果10例患者Allo-HSCT后出现肝功能损害的时间为2～5个月,中位3.8个月.移植前7例患者HBV、HCV检测阳性,移植后仍阳性.移植前后3例患者HBV、HCV检测全部阴性,临床诊断为移植物抗宿主病(GVHD)肝损害.10例患者在出现肝功能损害时,9例伴有不同程度慢性GVHD(cGVHD)其他表现.10例患者均根据临床诊断采用初始治疗后,肝功能改善不好.分别于Allo-HSCT后4～12个月(中位5.5个月)行肝脏活检.病理结果3例肝炎病毒阴性者为cGVHD肝损害,其余7例为肝炎病毒感染合并cGVHD肝损害.3例单纯诊断为cGVHD肝损害患者,经调整抗GVHD药物后,肝功能恢复;其余7例患者采用抗病毒及调整免疫抑制剂等综合治疗,结果2例肝功能恢复并存活.5例死亡,其中2例在治疗中肝功能改善不好,因合并肺部感染死亡,3例因肝功能衰竭,肝昏迷死亡.结论Allo-HSCT后,对于临床诊断肝脏GVHD肝损害而治疗效果不好的患者,肝脏活检可起到鉴别诊断和指导进一步治疗的作用.肝炎病毒感染与GVHD肝损害合并存在者预后差.肝活检对指导治疗具有一定局限性,还需结合临床及病理制订治疗方案。