【摘 要】
：
美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型
论文部分内容阅读
美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dys-trophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症).据估计在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8％的人携带DMD基因第45外显子跳跃突变.Amondys 45(casimersen)是FDA批准的又一种治疗DMD的靶向药物,也是FDA批准的第一种专门治疗DMD基因第45外显子跳跃突变型DMD的靶向药物.
其他文献
模拟救生赛作为全国救生锦标赛正式比赛项目,是最接近泳池救生实操的项目,其日常训练方法有助于救生员提高救生技能和临场反应。现结合本人多年救生裁判工作经验将模拟救生竞
在日积月累的步步为营中,曹国伟成长为中国互联网界不可忽视的力量。纽约,4月17日早晨8点30分,距微博上市敲钟还有一小时,新浪董事长曹国伟坐上一辆黑色奔驰轿车,准备与众人
当韩寒在2000年告诉老一辈七门功课亮红灯,能够照亮他前程的时候,没几个人把这句话当真。十几年后,在韩寒接连拿下畅销书榜榜首、成为敢于对现实发声的公共知识分子、坐拥中
叶放如古人之优雅，与园林相惜而生，他懂得园林之微妙，用园林穿越古今。也许正是这位园林艺术大师用他的梦想缔造者不一样的中国园林。 诗画设计，设计诗话，其实一点不绕，简单来说，就是以诗画般的状态，做出如诗如画的形态，那何用诗画的状态完成诗画的形态呢？在中国文化中看来，没有食物只是没有生命，没有衣服，就是做人的尊严都没有了。那么何以称之为人呢？显然，在中国的伦理中，衣比食更重要，尊严比生命更重要，所以
小学生普遍存在认知能力弱,安全防范意识差,自我防护能力不足和自救能力欠缺等问题.为了解决这些问题,应加强宣传教育,提高安全防范意识;学习安全技能,培养自救能力;科学组织
能源的过度开采或不当开采都会导致能源的浪费,因此国家加大了地质找矿工作的监督力度,为能源可持续发展提供有力保障。随着科学技术的快速发展,我们已经认识到地质找矿要想
《洛克菲勒回忆录》是一部独特的家族史,作者戴维·洛克菲勒违背了祖父“洛克菲勒家族的人不出自传”的遗训,出版了唯一的一部洛克菲勒家族的自传。本文选自其中的第一章,通
蒋经国的信仰分裂，史论无法将其完整归纳。他最早是个激进的青年，受吴稚晖启发，前往苏联莫斯科中山大学学习。同学中有比他大6岁的邓小平。在苏期间，他正式加入聯共（布）。而在离开中国时，他的父亲蒋介石要他秘密加入了国民党。这个国民党员迅速地忘记了自己的身份。在苏联时期，小蒋公开与反共的蒋介石划清了身份，但12年后他回到父亲的身边，又重新加入了国民党。这种身份的互换并没有换掉小蒋与老蒋的亲情，也没有换掉他
纳尔逊·罗利赫拉赫拉·曼德拉（Nelson Rolihlahla Mandela）1918年7月18日出生于南非特兰斯凯，先后获南非大学文学学士学位和威特沃特斯兰德大学律师资格。曾任南非非洲人国民大大会青年联盟全国书记、主席。于1994年至1999年间任南非总统，是首位黑人总统，被尊称为南非国父。 在任职总统前，曼德拉是积极的反种族隔离人士，同时也是非洲国民大会的武装组织民族之矛的领袖。当他领导