【摘 要】
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美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型
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美国FDA于2021年2月25日通过批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics, Inc.)药物Amondys 45(casimers-en)注射剂用于携带DMD基因第45外显子跳跃突变的患者治疗Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dys-trophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症).据估计在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8%的人携带DMD基因第45外显子跳跃突变.Amondys 45(casimersen)是FDA批准的又一种治疗DMD的靶向药物,也是FDA批准的第一种专门治疗DMD基因第45外显子跳跃突变型DMD的靶向药物.
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