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目的粘多糖病Ⅰ型是一种进行性多器官受累的遗传代谢性疾病，Hurler综合征是粘多糖病Ⅰ型的最严重类型，常导致进行性的中枢神经系统受损和早期死亡。该研究进行了异基因造血干细胞移植治疗该病的初步尝试，探讨异基因干细胞移植治疗粘多糖病的疗效。方法1例男性粘多糖病Ⅰ型Hurler综合征患者，2岁1个月，供者为其胞姐，HLA配型一个HLA．B位点不合。预处理方案为减低预处理剂量的BuCy方案：马利兰（BU）每日3．7mg／kg，-9～-6d；环磷酰胺（Cy）每日42．8mg／kg，-5～-2d；抗胸腺细胞球蛋白每日