【摘 要】
:
Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物.本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等
【机 构】
:
上海药品审评核查中心,上海201203
论文部分内容阅读
Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物.本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等内容,总结了AVXS-101的药学、非临床药理学和毒理学、临床药理学、临床试验、审评发现的问题和上市后措施等内容.通过总结AVXS-101的审评报告,有助于了解FDA对基因治疗药物的药学、非临床和临床的技术要求,为罕见病用药开发、以临床价值为导向的评价模式、基因治疗药物的监管措施以及药品监管科学研究提供参考和案例介绍.
其他文献
针对雷达寻的复合制导系统控制的特点,提出一种有效的视频半实物仿真方法。详细介绍了导引头目标回波及杂波的视频信号模拟方法和试验原理及系统组成。通过系统的半实物仿真
针对飞行器新技术含量高、技术难度大、系统复杂的特点,分析了符合国内国情的复杂飞行器虚拟采办工程系统结构,并在此基础上提出了复杂飞行器虚拟采办系统总体框架。以飞行器
在当前的各大中型火力发电厂的运行管理过程中,集控运行是一个非常具有优势的管理技术,它作为当前火电厂工作中的重中之重,需要相关人员对其进行较为深入的研究和管理.本文主
针对反舰导弹超视距攻击的问题,提出了利用无人机为导弹提供引导的三种方法,建立了相应的定位引导模型,通过蒙特卡洛仿真,比较了三种方法的精度,仿真结果表明当无人机、目标
以导航计算机为核心处理器,采用边界扫描技术,实现了某型导弹捷联惯导系统BIT设计,并给出了其具体的硬件和软件结构。设计完成的某型导弹捷联惯导系统BTT不但可以实现系统的
射频/红外复合制导方式为最常用的复合制导模式。要在试验室完成复合制导系统的性能测试与验证,半实物仿真试验是必不可少的技术途径。针对现有的单模射频或红外制导仿真试验
经济水平的不断提高使我国对电力需求量不断变大,在此背景下,做好电力系统设备检测,以及故障诊断意义重大.电力设备诊断是一项对技术要求较高的工作,因此,实际作业开展期间,
静不稳定控制技术作为现代飞行控制主动控制技术,在近些年逐渐成为研究热点。针对某静不稳定导弹,建立了导弹纵向运动模型,运用最优控制理论设计了俯仰通道三回路过载控制系
针对航空制导弹药控制半实物仿真的需要,设计了载机火控任务机仿真系统。载机火控任务机仿真系统完成了电源管理、挂机状态的仿真、传递对准、任务装订、工作模式选择、投弹
本文针对某水电站实际情况,在介绍其基本情况与改造必要性的基础上,对其综合自动化系统改造实践进行深入分析,提出改造过程中和改造完成后需要注意的要点,最后经验收确认该水