目的研究他克莫司胶囊联合吗替麦考酚酯胶囊治疗成人难治性肾病的临床疗效及安全性。方法选取本院肾内科收治的难治性肾病综合征患者142例,按随机数字表法分为2组:对照组71例,予以醋酸泼尼松片1 mg·kg^-1,qd,晨起顿服,连服8周后,每2周减量10%至10 mg·d^-1;再予以他克莫司胶囊50μg·kg^-1·d^-1,bid,口服。试验组71例,在对照组基础上予以吗替麦考酚酯胶囊0.5 g,bid,口服。用全自动生化分析仪检测血清尿素氮（BUN）、肌酸酐（SCr）、胱抑素C（CysC）水平;用全自动尿液分析工作站检测24 h尿蛋白定量（24hUPQ）,用酶联免疫吸附检测转化生长因子-β₁（TGF-β₁）、白细胞介素-2（IL-2）、白细胞介素-8（IL-8）水平,比较2组间临床疗效及药物不良反应（ADR）发生率。结果治疗后,试验组与对照组的总有效率分别为88.73%（63例/71例）和76.06%（54例/71例）,组间比较差异有统计学意义（P<0.05）。治疗后,试验组与对照组血清SCr水平分别为（68.75±8.32）,（77.03±9.28）mol·L^-1,这2组的24hUPQ水平分别为（0.82±0.09）,（1.32±0.14）g/24 h,这2组的血清TGF-β₁水平分别为（33.95±3.82）,（41.25±4.37）μg·L^-1,这2组的血清IL-2水平分别为（154.35±19.64）,（174.58±22.18）pg·mL^-1,组间比较差异均有统计学意义（均P<0.05）。试验组与对照组ADR发生率分别为15.50%（11例/71例）和9.87%（7例/71例）,组间比较差异无统计学意义（P>0.05）。结论他克莫司胶囊联合吗替麦考酚酯胶囊治疗成人难治性肾病的临床疗效及安全性较高。