【摘 要】
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造血干细胞移植（HSCT）是迄今为止最为有效和成熟的人体干细胞治疗技术。靶向BCR-ABL基因的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）药物伊马替尼问世，开启了人类肿瘤分子靶向治疗的新时代。近年血液肿瘤领域兴起了免疫细胞治疗，最为成功的是CD19嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）。新型靶向药物和免疫细胞治疗是否会取代HSCT？不论新型靶向药物，或是免疫细胞治疗，和HSCT都不是彼此互为对手的关系，也不存在谁取代谁的胜负之争。每种治疗方式，有各自独特的优势和限制，也都在不断改进、优化、丰富。期待各种治疗方式的有机
【机 构】
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国家血液系统疾病临床医学研究中心 江苏省血液研究所 苏州大学附属第一医院，苏州 215006国家血液系统疾病临床医学研究中心 江苏省血液研究所 苏州大学附属第一医院，苏州 215006
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造血干细胞移植（HSCT）是迄今为止最为有效和成熟的人体干细胞治疗技术。靶向BCR-ABL基因的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）药物伊马替尼问世，开启了人类肿瘤分子靶向治疗的新时代。近年血液肿瘤领域兴起了免疫细胞治疗，最为成功的是CD19 嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）。新型靶向药物和免疫细胞治疗是否会取代HSCT？不论新型靶向药物，或是免疫细胞治疗，和HSCT都不是彼此互为对手的关系，也不存在谁取代谁的胜负之争。每种治疗方式，有各自独特的优势和限制，也都在不断改进、优化、丰富。期待各种治疗方式的有机组合，强强联合，扬长避短，使更多的血液肿瘤患者受益。
其他文献
3例免疫性先天性完全性房室阻滞（CCAVB）的新生儿，20~24周胎龄起病，胎心率35~55次/min，母亲均诊断为干燥综合征，经激素等治疗胎儿CCAVB无逆转。分别于生后24h、生后即刻及44日龄（校正胎龄36 5周）经剑突下小切口植入心外膜永久起搏器，电极固定于近右室流出道中后间隔部位。随访3个月至2.5年起搏阈值稳定，心功能及生长发育正常。
患儿男，5小时龄，因“胎龄35 2周早产、全身水肿5h”于2021年6月入复旦大学附属儿科医院新生儿重症监护病房。患儿出生后表现为全身水肿、窒息，体重和头围均大于P97，存在低血糖、呼吸衰竭、心功能不全、持续性肺动脉高压和隐睾等。住院期间患儿临床症状呈进行性加重，入院第4天应用极速家系全基因组测序流程，用时23.5h检测到HRAS基因1个新发杂合致病变异：c.35G>A，p.Gly12Asp，确诊Costello综合征，及时调整了治疗决策。
1岁4月龄患儿以发热起病，临床表现为肝脾肿大、淋巴结肿大，外周血异型淋巴细胞比例0.26，存在贫血、血小板降低、低纤维蛋白原血症、高甘油三酯、铁蛋白升高、可溶性CD25升高、EB病毒感染，同时有高T淋巴细胞血症，诊断为传染性单核细胞增多症继发噬血细胞综合征，给予甲泼尼龙、人免疫球蛋白、更昔洛韦抗病毒对症治疗，8周后疗效评估达完全应答，未行维持治疗，随访1年无复发。
炎症性肠病主要包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。部分炎症性肠病由单基因缺陷引起，起病年龄早，呈现出与上述疾病亚型不同的预后特点。对个体预后的精准预测将有助于风险分层，指导治疗。现从克罗恩病、溃疡性结肠炎和单基因炎症性肠病3个角度，对儿童炎症性肠病预后预测模型进行综述，以期指导儿童炎症性肠病的预后评估。
早产儿是发生血糖紊乱的高危人群，其血糖监测和管理尤为重要。鉴于传统间断血糖监测手段的诸多局限性，持续血糖监测近年来开始被应用于早产儿，以优化血糖管理，本综述对持续血糖监测在早产儿中应用的优势和缺陷及未来应用中需要改进的问题进行阐述。
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免疫肌动蛋白病也称为炎症性肌动蛋白病，是近2年对原发性免疫缺陷病发病机制梳理后提出的一组新的疾病，均是由编码肌动蛋白调节蛋白的基因发生致病性变异引起的遗传性疾病，这些变异可导致免疫细胞功能异常，包括细胞运动、信号转导和免疫防御等功能缺陷。该类疾病主要表现为早发性固有免疫缺陷和自发炎症，如噬血细胞综合征、炎症性肠病等，同时也出现反复感染等联合免疫缺陷相关表型。本文将综述免疫肌动蛋白病的发病机制、临床表现、治疗和预后等。
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人工智能技术正在医疗领域迅速发展。消化内科目前主要是在消化内镜图像辅助诊断方面取得了较多的研究进展，提升了疾病诊疗、疾病管理水平等。同时，人工智能的安全性及有效性、伦理及法律问题是新出现的研究课题。