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遗传性高脂血症是一类高发病率的多基因遗传病，目前其临床治疗效果难以让人满意。如何提高疗效，改善预后是心血管内科工作者研究的重点。RNAi技术作为一项新的基因治疗技术，因其独特的作用机制和优越性，正越来越受到研究者的重视。近几年来，RNAi在治疗高脂血症方面的不断深入，它的发展将给遗传性高脂血症患者带来新的希望。