【摘 要】
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2013年4月30日,美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症的治疗。胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病,能引起胱氨酸在人体细胞中的聚
【机 构】
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胜利油田中心医院药学部,中国药科大学
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2013年4月30日,美国食品药品管理局（FDA）批准Procysbi（半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸症的治疗。胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病,能引起胱氨酸在人体细胞中的聚集。胱氨酸的蓄积会导致一些肾脏问题,使人体内太多的糖,蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓,使身材矮小,骨骼脆弱并增长缓慢,使肾衰竭恶化。如果儿童在早期不进行治疗会有致命危险,Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂,用于6岁及以上患者。
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