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目的 观察儿童再生障碍性贫血(AA)接受兔源抗胸腺细胞球蛋白(rATG)联合环孢素进行免疫抑制治疗(IST)的疗效、不良反应及治疗反应率的影响因素,探讨不同临床分型儿童AA的最佳治疗方案.方法 选择2006年1月1日至2017年2月1日于中山大学孙逸仙纪念医院儿科通过外周血常规及骨髓形态学和(或)骨髓病理检查确诊为AA,并且接受rATG联合环孢素治疗的128例患儿为研究对象.按照疾病临床分型,将研究对象分为非重型再生障碍性贫血(NSAA)组(n=22)、重型再生障碍性贫血(SAA)组(n=63)、极重型再生障碍性贫血(VSAA)组(n=43).回顾性分析3组患儿的临床资料,评估治疗后第3、6、9、12个月及截至随访终点的疗效.并且观察3组患儿治疗相关不良反应及预后情况.3组患儿的治疗反应率比较采用x 2检验.不同年龄、中性粒细胞绝对计数、血小板计数、网织红细胞绝对值等治疗反应影响因素的单因素分析采用x 2检验.将单因素分析结果中有统计学意义的影响因素,纳入Cox比例风险回归模型进行多因素分析.采用Kaplan-Meier法进行生存分析.本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学会赫尔辛基宣言》要求,征得研究对象监护人知情同意,并且签署治疗知情同意书.结果 ①本研究128例患儿中,可评价疗效患儿为121例,失访患儿为5例,早期死亡患儿为2例.治疗后第3、6、9、12个月及截至随访终点的完全缓解(CR)率分别为5.0％ (6/121)、14.9％ (18/121)、16.5％(20/121)、28.9％ (35/121)及51.2％ (62/121),治疗反应率分别为33.9％ (41/121)、38.9％(47/121)、49.6％(60/121)、62.8％(76/121)及65.3％(79/121).NSAA组患儿治疗后第3、6个月治疗反应率分别为63.6％(14/22)和68.2％(15/22),明显高于SAA组的30.5％(18/59)和39.0％(23/59),以及VSAA组的22.5％(9/40)和22.5％(9/40),并且前者分别与后两者相比,差异均有统计学意义(x 2=11.416、13.297,P=0.001、＜0.001;x 2=6.050、11.991,P=0.014、0.001).②不良反应及预后方面,本研究128例患儿的血清病发生率为71.1％(91/128)、感染发生率为65.6％(84/128),复发率为5.0％ (6/121)、恶性克隆性转变率为1.6％(2/121),病死率为7.0％(9/121).③单因素分析结果显示,治疗前外周血淋巴细胞计数＜1.5×109/L、血小板计数≥20×109/L、CD3+ CD4+细胞比例降低者治疗反应率高于淋巴细胞计数≥1.5×109/L、血小板计数＜20×109/L及CD3+ CD4+细胞比例正常/升高者,并且差异均有统计学意义(x2=6.949,P＜0.01;x 2=3.965,P＜0.05;x2 =5.005,P=0.025),而不同年龄、性别、临床分型等患儿的治疗反应率比较,差异无统计学意义(P＞0.05).④将单因素分析结果有统计学意义的治疗前淋巴细胞计数＜1.5×109/L、血小板计数≥20×109/L、CD3+ CD4+细胞比例降低纳入Cox比例风险回归模型进行多因素分析的结果显示,上述因素不是rATG联合环孢素治疗AA患儿疗效的独立影响因素(P＞0.05).结论 rATG联合环孢素治疗SAA及VSAA患儿反应率较高、严重并发症发生率低,可作为无合适供者移植时的一线治疗方案.治疗前淋巴细胞计数＜1.5×109/L、血小板计数≥20×109/L、CD3+ CD4+细胞比例降低可能作为rATG联合环孢素治疗儿童AA疗效良好的预测指标.