骨关节炎最显著的特征为关节软骨进行性变性与破坏,目前用传统的理疗、药物治疗和外科手术的方法都不能很好地实现关节软骨损伤的修复,更无法阻止关节软骨进行性退变过程。骨关节炎基因疗法是将与之相关的外源性遗传物质(目的基因)通过一定的方式和途径导入软骨、滑膜细胞,改善这些靶细胞的基因缺陷,或使之获得新的生物学行为和功能,从而达到治疗骨关节炎的目的。骨关节炎治疗相关的目的基因可分为抑制炎性细胞因子、MMP表达的目的基因和促进生长因子表达的目的基因两大部分,其中对IL-1Ra基因和IGF-1基因的研究相对较为系统而深入。随着对骨关节炎发病机制认识的不断深入和基因治疗技术的飞速发展,将有越来越多的目的基因应用于骨关节炎软骨退变基因治疗的实验与临床研究。该文就骨关节炎治疗相关目的基因的选择依据、作用机制、当前研究现状与特点作一综述。