高三尖杉酯碱和维甲酸联合As2O3治疗初发儿童急性早幼粒细胞白血病的临床研究

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目的观察高三尖杉酯碱(HHT)联合全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(As2O3)治疗初发儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)的临床疗效以及诱导治疗期毒副反应。方法回顾性分析宁波大学医学院附属鄞州医院血液科2006年1月—2013年6月期间HHT联合ATRA和As2O3方案治疗18例初治儿童APL的临床疗效、诱导治疗期毒副反应。结果 1所有患儿PML/RARa融合基因均阳性,其中L型11例(61.1%),S型7例(38.9%);参照Sanz危险度分层,18例患儿低危、中危和高危分别有6例(33.3%)、7例(38.9%)和5例(27.8%)。218例初发APL儿童CR率为100%(18/18),无一例患儿因出血、感染等原因导致早期死亡;获得CR的时间为(29.7±4.9)d;诱导缓解后,PML/RARa融合基因的阴性率为77.8%(14/18);缓解后序贯实施第一周期治疗结束后PML/RARa融合基因的阴性率为94.4%(17/18),截止随访日期,18例患儿PML/RARa融合基因全部阴性。318例初发APL儿童5年OS为100.0%、5年DFS为(90.9±8.7)%。4诱导治疗期间,毒副反应给予对症支持治疗后均控制并恢复正常。结论 HHT联合ATRA和As2O3治疗初发儿童APL疗效好,长期生存率高,且价格经济,是APL治疗的合理选择之一。
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