【摘 要】
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FDA授予Biomarin pharmaceutical公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN270)突破性疗法认定.A型血友病也叫做因子Ⅷ(FⅧ)缺乏症或经典血友病,是由凝血
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FDA授予Biomarin pharmaceutical公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN270)突破性疗法认定.A型血友病也叫做因子Ⅷ(FⅧ)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子Ⅷ缺失或缺陷引起的遗传病.因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000 ～5000名男性中就有1例A型血友病患者.这些患者不能有效地凝血,很可能会因为轻微的伤口而失血过多,危及生命.
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