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骨髓基质细胞是一类独特的间质干细胞，可分化为多种非造血系的组织。骨髓基质细胞具有贴壁生长的特性，因而易于在体外分离和扩增；另外骨髓基质细胞可在体内外表达多种治疗性的外湖目的基因。因此，骨髓基质细胞被认为是一种理想的治疗性细胞的基因治疗中的靶细胞。本文对骨髓基质细胞的研究进展及其在细胞和基因治疗中的应用作一综述。