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骨髓增生异常综合征（MDS）是一种造血干细胞的克隆性疾病，容易进展为急性白血病。MDS目前尚无标准的治疗方案。三氧化二砷（arsenic trioxide，As2O3）是中药砒霜的主要成分，然而，它对癌症却有显著的疗效，现有的临床研究显示As2O3可用于治疗急性早幼粒细胞性白血病、慢性粒细胞性白血病、T细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤。目前国内外有许多学者将砷剂用于治疗骨髓增生异常综合征，并取得了良好的疗效。本文就此作一综述。