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线粒体DNA(mitochondrial DNA,mtDNA)的遗传性突变和缺陷是多种线粒体功能失调相关疾病的根本原因。靶向线粒体递送核酸,可从根本上纠正mtDNA突变、挽救mtDNA损伤、阻断疾病进程。哺乳细胞内线粒体的核酸转运途径与细胞核的基因转染大不相同。该文综述了向哺乳动物细胞线粒体递送DNA和RNA(tRNA、rRNA、mRNA和反义RNA)的有效策略,并对其存在问题和发展趋势做一阐述。