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[期刊论文] 作者：于澈, 王荣,
来源：罕见病研究 年份：2023
法布雷病是一种X染色体连锁溶酶体贮积病，由于编辑α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的基因（GLA）发生突变而致病，导致α-Gal A活性下降或缺失，造成其底物沉积于多种器官和组织，导致多系统损害并危及生命。酶替代疗法（ERT）是目前法布雷病精准治疗的主要方式，可预防或延缓器官损害进......
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