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目的:临床需要是创新中药研究的根本目的,对免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、白细胞减少症等难治性血液病,常用西药强的松、雄激素、免疫抑制剂等疗效不够理想,毒副反应大,迫切需要研发安全有效的中药新药。方法:采用生物学活性筛选与制备工艺相结合,创新性地建立提取分离的制备工艺。完成工艺优化和选择、成分分析、质量标准;动物、细胞和分子实验等多层次的药效学研究;急性、慢性毒理学和临床试验设计等23项实验和资料。结果:2010年派能达胶囊及人参二醇组皂苷成功获得国家药监局中药5类新药临床试验批件2项。制备工艺科技含量高,成分含量明确,主含5个单体达到80%。治疗血液病动物模型的疗效显著,既能够促进造血,又具有免疫调节的双重功效,且分子作用机制明确。作为技术秘密成功转让给省内企业,共同完成临床试验,指导企业产业化生产,形成结构合理的创新团队,建立产学研用相结合模式。结论:和体会预期治疗上述血液病安全有效,所需剂量小、服用方便,无明显毒副反应等,可与上述西药互补而提高疗效,减少或部分代替西药而减少其毒副反应。创新中药研究的最终目标是成为产品,具有自主知识产权,疗效良好、副作用小,及质量易控制等方面必须优于同类药物。