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骨髓间充质干细胞移植治疗mdx鼠和dko鼠，其抗肌萎缩蛋白阳性的肌细胞来自于骨髓间充质干细胞:干细胞移植后的mdx鼠和dko鼠的血清CK值下降、肌电图改善、肌肉变性减轻、运动功能改善、生命期限延长。本文论述了异基因脐血干细胞移植治疗DMD，可在移植后短期内重建造血功能、血清CK显著下降、肌肉抗肌萎缩蛋白表达，患儿运动有所改善，提示干细胞移植将有益于DMD的治疗。