原发性免疫缺陷综合征基因治疗的最新进展

来源 :第19届欧洲血液病年会 | 被引量 : 0次 | 上传用户:zlq5626
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造血干细胞(HSC)的基因治疗对原发性免疫缺陷综合征(PIDs)来说是一种前景广阔的治疗策略.过去的几十年中体外通过病毒载体将治疗基因转入自体造血干细胞被证实可以长期的控制疾病.γ逆转录病毒载体的基因治疗对严重联合免疫缺陷如(SCIDs),例如SCID-X1,腺苷酸脱氨酶(ADA)缺陷SCID,Wiskott-Aldrich综合征(WAS)等有效,对慢性肉芽肿性疾病(CGD)也有短期的疗效.但针对SCID-X、WAS和CGD的试验中发生了载体相关的插入性诱变事件,使得这些早期试验的成功被抵消.可自我失活的慢病毒载体由于其安全性和有效性的提升,目前是一种很有前途的治疗策略.在慢病毒载体转导的HSC治疗WAS可产生基因修正的高效免疫细胞,恢复免疫功能,并有一定临床疗效.FOXP3基因转移治疗IPEX的临床预实验已经取得了令人鼓舞的疗效.如果其长期的有效性和安全性可被证实,基因治疗将成为特定种类PIDs和其他单基因疾病的标准治疗.
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